NEUROLOGIE

Genzyme: o nouă opțiune pentru tratamentul sclerozei multiple


Genzyme, o companie Sanofi, a anunţat recent că Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a validat cererea de autorizare de punere pe piaţă a teriflunomidei administrată oral, o dată pe zi, pentru tratamentul formelor recurente de scleroză multiplă (SM).

Validarea cererii reprezintă începerea procesului de evaluare de către EMA. „Depunerea dosarului de autorizare reprezintă o altă etapă importantă pentru teriflunomidă şi ne aduce cu un pas mai aproape de momentul în care vom putea furniza o nouă opţiune de tratament pentru pacienţii cu SM recurentă,” a declarat Bill Sibold, senior vicepreşedinte, șeful departamentului scleroză multiplă din cadrul Genzyme. „Ca tratament oral cu un profil clinic promiţător, teriflunomida este foarte bine poziţionată pentru a constitui o opţiune alternativă pentru pacienţii care urmează în prezent tratamente injectabile. Aceste tratamente reprezintă în prezent circa 80% din piaţa medicamentelor utilizate în SM.”

Scopul dosarului de autorizare este de a fundamenta aprobarea pentru punerea pe piaţă şi de a permite prescrierea teriflunomidei în Uniunea Europeană pe baza datelor obţinute în cadrul a două studii pivot de fază III încheiate, TEMSO şi TENERE. Aceste studii reprezintă două dintre cele cinci studii de eficacitate a teriflunomidei în SM care sunt încheiate sau sunt în curs de desfăşurare, şi care constituie, împreună, unul dintre cele mai mari şi mai cuprinzătoare programe clinice de dezvoltare a unei terapii pentru SM.

Şi Administraţia pentru Alimente şi Medicamente din Statele Unite (FDA) evaluează o cerere de autorizare de punere pe piaţă a teriflunomidei în SUA

Teriflunomida este un medicament oral imunomodulator, care modifică evoluţia bolii, cu proprietăţi antiinflamatorii şi este investigată pentru tratamentul SM. Teriflunomida blochează proliferarea şi funcţionarea limfocitelor T şi B activate – despre care se crede că sunt foarte nocive în SM - prin inhibiţia selectivă şi reversibilă a unei enzime mitocondriale. În general, limfocitele cu diviziune lentă sau în repaus nu sunt afectate de teriflunomidă, ceea ce sugerează că răspunsul sistemului imunitar la infecţii nu ar trebui să fie compromis.

Teriflunomida este studiată într-un program clinic de anvergură care se estimează că va include peste 5.000 de participanţi din 36 de ţări. Cinci studii clinice de eficacitate sunt încheiate sau în curs de desfăşurare şi constituie, împreună, unul dintre cele mai mari şi mai cuprinzătoare programe clinice de dezvoltare a unei terapii pentru SM. După studiile TEMSO şi TENERE, se află în curs de desfăşurare studiul TOWER, de fază III, controlat cu placebo la pacienţi cu forme recurente de SM.  Un alt studiu de fază III, TOPIC, este în curs de desfăşurare în SM timpurie sau SCI (sindrom clinic izolat). Teriflunomida este, de asemenea, evaluată ca terapie adjuvantă la interferon în studiul TERACLES, de fază III. Cu până la 10 ani de utilizare continuă în extensia unui studiu de fază II, teriflunomida are cea mai lungă experienţă clinică dintre toate terapiile orale investigaţionale destinate SM.

Varianta integrala in editia tiparita.