Pfizer extinde cercetarea privind bolile rare, creând o platformă pentru terapia genică

Lansează o unitate de terapie genică sub conducerea dr. Michael Linden, cercetător la King’s College London

Pfizer a anunțat astăzi două decizii strategice pentru extinderea cercetării privind bolile rare din cadrul companiei și dezvoltarea activităților prin crearea unei platforme pentru terapia genică în vederea investigării posibilelor tratamente pentru pacienți. În primul rând, acesta este un acord încheiat cu Spark Therapeutics pentru crearea SPK-FIX, un program care include un vector AAV creat prin inginerie genetică pentru posibilul tratament al hemofiliei B, despre care se preconizează că va intra în studii clinice de fază 1/2 în primul semestru al anului 2015.

În plus, Pfizer l-a desemnat pe dr. Michael Linden, profesor la King’s College London și director al Consorțiului terapiei genice din cadrul University College London, care va lucra pentru companie printr-un program de detașare de doi ani pentru a conduce cercetarea privind terapia genică în domeniul bolilor rare. „Înțelegerea fundamentală a biologiei bolilor rare ereditare, combinată cu progresele tehnologice în exploatarea virusurilor inactivate drept sisteme vectoriale genice, oferă o oportunitate deosebită de investigare a următorului val de posibile terapii care pot schimba viața pacienților”, a precizat dr. în medicină Mikael Dolsten, președinte pentru cercetare și dezvoltare în cadrul Pfizer. „Prin crearea posibilităților de terapie genică, sperăm să înțelegem mai bine mecanismele care pot aduce modificări semnificative ale bolii pentru persoanele care suferă de boli devastatoare hematologice și neuromusculare.”

Acord cu Spark Therapeutics pentru cercetarea privind hemofilia Spark Therapeutics și Pfizer vor colabora pentru a desfășura programul clinic pentru SPK-FIX, un program care include un vector AAV creat prin inginerie genetică pentru posibilul tratament al hemofiliei B. Pfizer și-a luat un angajament de lungă durată față de populația care suferă de hemofilie și de peste 17 ani furnizează pacienților produse pentru tratamentul acestei afecţiuni. „Pfizer se străduiește să aducă îmbunătățiri semnificative în viețile pacienților care suferă de hemofilie, iar acordul cu Spark Therapeutics permite o extindere importantă a angajamentului luat de Pfizer față de populația care suferă de tulburări hemoragice și consolidează principalul nostru portofoliu privind hemofilia,” a menționat Geno Germano, președintele grupului Global Innovative Pharma Business din cadrul Pfizer.

„Considerăm că programul SPK-FIX se poate adăuga portofoliului nostru existent privind produsele pentru tratamentul hemofiliei și poate descoperi o nouă tehnologie privind tratamentul pacienților care suferă de tulburări hemoragice.” Conform termenilor acordului, Spark își va menține responsabilitatea pentru progresele clinice prin intermediul studiilor de fază 1/2. Pfizer își va asuma responsabilitatea pentru studiile pivot, pentru orice autorizări ale autorităţilor de reglementare și pentru o posibilă comercializare la nivel mondial a produsului. Dezvoltarea cercetării privind terapia genică pentru bolile rare în cadrul Pfizer

Începând din data de 1 decembrie 2014, dl profesor Michael Linden sa alăturat companiei Pfizer din funcția sa actuală de la King’s College London, printr-un program de detașare de doi ani pentru a conduce cercetarea privind terapia genică în domeniul bolilor rare din cadrul companiei. „Crearea unui grup de terapie genică sub conducerea dlui profesor Linden va permite companiei Pfizer să descopere potențialul acestei tehnologii importante de care ar putea beneficia pacienții care suferă de boli grave,” a precizat dl dr. Kevin Lee, vicepreședinte senior și director științific al Unității de cercetare a bolilor rare din cadrul Pfizer.

„Dl profesor Linden aduce companiei Pfizer expertiza sa elaborată în ceea ce privește tehnologia AAV obținută în urma a peste 20 de ani de cercetare în acest domeniu.” Pfizer și bolile rare Bolile rare reprezintă unele dintre cele mai grave patologii și afectează milioane de pacienți la nivel mondial, fiind un domeniu în care putem pune în valoare expertiza și cunoștințele pentru a avea impact important în abordarea nevoilor medicale nesoluționate. Compania Pfizer este preocupată de bolile rare, având la bază peste 10 ani de experiență și un portofoliu de 22 de medicamente -3- autorizate la nivel mondial care tratează boli rare din arii terapeutice precum: hematologia, neurologia, tulburările metabolice ereditare, pneumologia și oncologia.