Arhiva | | Arhiva stiri




Terapia genică îmbunătățește funcția pulmonară în fibroza chistică


Terapia genică cu fragmente de ADN în complex cu lipozomi a îmbunătățit volumul expirator forțat al pacienților cu fibroză chistică (FC), într-un studiu clinic dublu-orb, randomizat, placebo-controlat, de fază 2b. La 12 luni de urmărire, cercetătorii au descoperit un efect semnificativ, chiar dacă modest, al tratamentului, mai marcat în rândul pacienților cu forme grave de boală (creșterea FEV1 cu 6,4%, față de 0,2% la cei cu forme mai ușoare de boală). Funcția pulmonară s-a stabilizat în grupul de tratament, dar a scăzut în grupul placebo.

Într-un studiu clinic dublu-orb, randomizat, placebo-controlat, de fază 2b, genele CFTR de tip sălbatic au fost administrate pe cale inhalatorie, în complexe ADN-lipozomi, pacienților cu fibroză chistică. Cei 116 participanți aveau vârste peste 12 ani, prezentau FEV1 cuprinsă între 50% și 90% și orice genotip al fibrozei chistice. Obiectivul primar al studiului l-a reprezentat modificarea FEV în prima secundă (FEV1). Obiectivele secundare au fost scorul Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised și tomografia computerizată. Pacienții au primit complexul gene-lipozomi sau soluție salină (placebo) prin nebulizare, la fiecare 28 de zile, timp de un an. Aceștia au continuat tratamentele standard, cu excepția deoxiribonucleazei timp de 24 de ore înainte și după tratament.

 

La 12 luni de urmărire, cercetătorii au descoperit un efect semnificativ, chiar dacă modest al tratamentului (creșterea FEV1 cu 3,7%; p =0,046). Creșterea FEV1 a fost mai importantă în rândul pacienților cu forme grave de boală (6,4%, față de 0,2% în cazul celor cu boli mai puțin grave), sugerând un beneficiu mai mare în cazul persoanelor mai grav afectate. Funcția pulmonară s-a stabilizat în grupul de tratament, dar a scăzut în grupul placebo.

 

Având în vedere mecanismul de administrare, este puțin probabil ca acest tratament să influențeze manifestările nonrespiratorii ale fibrozei chistice. Cu toate acestea, deoarece mortalitatea este, de cele mai multe ori, secundară complicațiilor respiratorii, importanța descoperirii nu poate fi negată.

 

Sursa: Lancet Respiratory Medicine

http://www.thelancet.com/journals/lanres/onlinefirst